目的：探讨含去甲基化药物(hypomethylating agent，HMA)方案治疗中高危骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤 (myelodysplastic/myeloproliferative neoplasms，MDS/MPN)患者的临床疗效及安全性。方法：对2012年11月—2022年1月在南京医科大学第一附属医院血液科接受含HMA方案治疗的29例中高危MDS/MPN患者进行回顾性分析，按治疗方案分为单用 HMA组和地西他滨(decitabine，DAC)联合小剂量化疗(D-CAG)组，比较两组患者的临床缓解率、中位总生存期(overall survival，OS) 及无白血病生存期(leukemia-free survival，LFS)。结果：29例MDS/MPN患者中男22例，女7例，中位年龄66岁。单用HMA组 16例，D-CAG组13例，两组患者临床特征差异无统计学意义(P ＞ 0.05)。两组患者临床有效率差异无统计学意义(P ＞ 0.05)。 生存分析结果显示D-CAG组患者中位OS较单用HMA组明显延长(26.3个月vs. 13.5个月，P=0.009 5)，且与单用HMA组患者相比，D-CAG组患者有较长的中位LFS(24.2个月vs. 8.7个月，P=0.045 5)。单因素分析发现初诊时血红蛋白(≥70 g/L vs. ＜70 g/L) 和治疗方案是OS的影响因素；多因素分析结果表明仅有治疗方案是影响患者OS的独立预后因素。两组患者主要不良反应为 3~4级骨髓抑制、肺部感染、发热(未查明感染灶)。与单用HMA方案相比，D-CAG组更容易发生3~4级骨髓抑制，但并未增加患者感染的风险。结论：D-CAG方案应用于MDS/MPN患者安全有效，并可能带来生存获益，这将为临床治疗提供参考。