Page 157 - 南京医科大学学报自然科学版

第44卷第2期 张权娥，陈 月，张丽娟，等. 来那度胺联合自体造血干细胞移植治疗POEMS综合征1例并文献复习［J］.
2024年2月 南京医科大学学报（自然科学版），2024，44（2）：293-296 ·295 ·

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血清蛋白电泳示单克隆免疫球蛋白类型 IgG⁃λ型， 合征的疗效显著 ，患者耐受性好，移植后迅速实现
符合2条强制标准。该患者影像学提示存在硬化性 造血重建，3个月后血清VEGF水平明显下降或恢复
骨病，符合 1 条主要标准。实验室检查提示有内分 正常，神经系统缓解的比例为5/6。
泌异常，血常规提示红细胞增多，临床表现可见白 根据文献回顾，来那度胺联合地塞米松是
甲、色素沉着，乳腺肿大等，符合 3 条次要标准。因 POEMS 综合征一线方案选择之一，结合 AHSCT 治
此该患者明确诊断为POEMS综合征。 疗可进一步提高疗效。本研究回顾性分析 1 例
目前，POEMS 综合征的治疗方案尚无共识，已 POEMS 综合征患者，因严重周围神经病变就诊，由
有的治疗方案多借鉴浆细胞增殖性疾病的治疗。 于来那度胺具有较低的神经毒性，因此该患者选择
系统性治疗包括来那度胺+地塞米松、美法兰+地塞 了来那度胺联合地塞米松方案治疗，经过 3 个周期
米松、沙利度胺+地塞米松、环磷酰胺+地塞米松、硼 的化疗，患者的临床症状和实验室指标均有所改
替佐米+地塞米松及自体外周血干细胞移植等。来 善，随后，继续予Rd方案化疗1个周期，并进行了自
那度胺作为第二代免疫调节剂，因其较好的抗骨髓 体造血干细胞移植治疗，移植后患者临床症状和实

瘤疗效和较低的神经毒性特点，适用于治疗POEMS 验室指标进一步改善。并予来那度胺维持治疗。
综合征。一项前瞻性单臂临床试验研究报道，来那度 移植后随访8个月，患者血液学疗效达完全缓解，临
胺联合地塞米松治疗沙利度胺难治性POEMS综合征 床症状明显改善。
［3］
是安全有效的 。有研究报道，来那度胺为 POEMS 综上所述，POEMS综合征患者的临床表现复杂
综合征的一种治疗选择，与 cereblon（CRBN）基因表 多样，全面了解病史并进行全面检查对于确诊至关
达水平有关，是来那度胺作用的直接靶点分子，cere⁃ 重要。POEMS 综合征的治疗方案多借鉴浆细胞增
blon基因高表达的患者往往具有更好的药物敏感性 殖性疾病的治疗。来那度胺联合地塞米松方案可
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及疗效 。一项前瞻性实验研究发现小剂量来那度 以有效治疗 POEMS 综合征，而联合 AHSCT 能进一
胺联合地塞米松治疗 POEMS 综合征可有效逆转皮 步提高治疗效果。因此，来那度胺联合 AHSCT 是
肤变化。该研究共入组41例18岁以上初诊POEMS POEMS 综合征的治疗方案之一。随着治疗浆细胞
综合征的患者，其中 36 例患者完成了 12 个疗程的 疾病的多种新药出现，联合新药的方案可能会取得
治疗，在皮肤色素沉着、血管瘤、多毛、白甲、肢端发 更好的疗效，POEMS综合征最佳治疗方案需进一步
绀等表现中，分别有 26/34（76.5%）、11/30（36.7%）、 探讨和研究。
14/15（93.3%）、21/21（100%）和 4/4（100%）在 12 个
［参考文献］
月时完全缓解 ［10］ 。近年来，随着浆细胞疾病治疗的
［1］ BARDWICK P A，ZVAIFLER N J，GILL G N，et al. Plas⁃
进展，有研究报道，多种新药如达雷妥尤单抗、卡非
ma cell dyscrasia with polyneuropathy，organomegaly，en⁃
佐米、泊马度胺、埃罗妥珠单抗等应用于 POEMS 综
docrinopathy，M protein，and skin changes：the POEMS
合征取得较好疗效 。
［11］
syndrome. report on two cases and a review of the litera⁃
外周血自体干细胞移植已被证实可用于 PO⁃ ture［J］. Medicine（Baltimore），1980，59（4）：311-322
EMS 综合征的治疗，并且多个中心已经报道了 AH⁃ ［2］ LI J，HUANG X F，CAI Q Q，et al. A prospective phase
SCT 治疗 POEMS 综合征的疗效 ［12-16］ 。基于大剂量 Ⅱ study of low dose lenalidomide plus dexamethasone in
马法兰预处理的 AHSCT 已经成为初治 POEMS 综 patients with newly diagnosed polyneuropathy，organo⁃
合征患者的一线治疗选择，移植后患者的实验室检 megaly，endocrinopathy，monoclonal gammopathy，and
查指标和临床症状均明显改善。有条件的患者进 skin changes（POEMS）syndrome［J］. Am J Hematol，
行 AHSCT 治疗可进一步提高疗效。一项单中心回 2018，93（6）：803-809
［3］ SUICHI T，MISAWA S，NAGASHIMA K，et al. Lenalido⁃
顾性研究比较了 347 例 POEMS 综合征患者接受三
mide treatment for thalidomide ⁃ refractory POEMS syn⁃
种一线治疗方案的疗效和生存率：自体干细胞移植
drome：a prospective single⁃arm clinical trial［J］. Intern
（AHSCT，n=165）和美法兰+地塞米松（MDex，n=79）
Med，2020，59（9）：1149-1153
或来那度胺+地塞米松（LDex，n=103）。结果显示， ［4］ KAWAMURA N，KIRA J. Treatment strategy for POEMS
ASCT 组在总体血液学完全缓解（CRH）方面优于 syndrome［J］. Brain Nerve，2008，60（6）：621-626

MDex 组，在 VEGF 完全缓解（CRV）方面优于 MDex ［5］ HE T，ZHAO A，ZHAO H，et al. Clinical characteristics
组或LDex组。还有研究报道AHSCT治疗POEMS综 and the long⁃term outcome of patients with atypical PO⁃