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南京医科大学学报（社会科学版）京医科大学学报（社会科学版）
第1期 总第108期 南
2022年2月 Journal of Nanjing Medical University（Social Sciences）of Nanjing Medical University（Social Sciences） · 3 ·
Journal
罕见病的费用保障也存在一定的差别。已经建立 被国家卫生与临床优化研究所（NICE）拒绝或正接
了罕见病保障机制的国家，大多数采用了普惠和特 受评估的新型抗肿瘤药物提供资金支持，并由 NHS
惠相结合的方式来减轻罕见病患者的就医负担。 对其进行运行管理和预算控制 ［1-3，6，19］ 。
1. 罕见病保障的普惠制做法 俄罗斯的罕见病患者医药费用主要由社会医
德国社会健康保险的保障待遇较高，所以采取 疗保险基金支付。但俄罗斯对罕见病进行了分类，
了普惠制的方式来解决罕见病患者的就医费用，德 并设立了不同的支付渠道：一是 7 种治疗费用昂贵
国社会健康保险基金设立了年度个人自付的上限， 的罕见病，由联邦政府统一采购并支付药品费用；
所有患者（包括罕见病患者）年度个人自付医药费 二是 24 种严重威胁生命的罕见病，由地方政府支
［18-19］
用不得超过其家庭收入的2% 。 付；三是 230 种其他罕见病，由社会医疗保险基金
日本社会健康保险制度的保障待遇较高，罕见病 支付 ［1-3，6］ 。
患者的个人自付不超过30%，且设立了每月的自付上 澳大利亚的罕见病患者医药费用，主要由澳大
［6，18-19］
限，超过上限部分，个人承担超出部分的1% 。 利亚的医疗保险制度（Medicare）支付，但列入救命药
2. 罕见病保障的普惠制与特惠制相结合的做法 项目（LSDP）的罕见病药物由联邦财政支付 ［1-3，6，18］ 。
英国罕见病患者的费用主要通过税收筹资建 我国台湾地区的罕见病患者医药费用，主要由
立的国家卫生服务体系（NHS）来支付。其中部分罕 全民健康保险基金支付，全民健康保险对未被健康
见肿瘤患者的药品费用可以通过肿瘤药物基金 保险覆盖的罕见病费用通过设立专项基金予以补
［6］
（CDF）支付。CDF 成立于 2011 年 4 月，旨在为那些 助，经费来源于捐赠及烟草税 。具体见表2。
表2 部分国家和地区罕见病费用保障的制度安排
国家/地区 普惠性制度安排 特惠制度安排
英国 主要由NHS支付 部分罕见肿瘤患者的药品费用（被NICE 拒绝或正接受评估
的新型抗肿瘤药物）可以通过CDF支付
德国 社会健康保险基金支付，个人年度内自付医药费 无
用不得超过其家庭收入的2%
日本 社会健康保险基金支付，罕见病患者的个人自付 无
不超过30%，且设立了每月的自付上限，超过上限
部分，个人承担超出部分的1%
俄罗斯 主要由社会医疗保险基金支付（覆盖 230 种罕见 7种治疗费用昂贵的罕见病，由联邦政府统一采购并支付药
病） 品费用；24 种严重威胁生命的罕见病，由地方政府支付
澳大利亚 主要由Medicare基金支付 列入LSDP的罕见病药物由联邦财政支付
中国台湾 主要由全民健康保险基金支付 全民健康保险对未被健康保险基金覆盖的罕见病费用通过
设立专项基金予以补助，经费来源于捐赠及烟草税
注：根据相关文献整理所得。
经成为发达国家和地区鼓励医药创新的重要组成
三、罕见病保障机制对医药产业
部分，对于生物医药产业的发展具有重要的推动
发展的促进作用
作用 ［21-23］ 。
当前，全球医药产业已经从传统的化学制药
四、对我国的启示与建议
向生物制药转变，罕见病已成为引领生物制药产
业发展的重要突破口。美国、日本和欧盟等国家 （一）界定罕见病范围是建立罕见病保障机制
和地区医药企业均在促进罕见病发展过程中实现 的前提和基础
了产业升级，提升了其在全球生物医药市场中的 从部分国家和地区的实践看，罕见病的定义与
竞争力。过去 10 年，欧美等生物制药企业的崛起， 范围各不相同，但都有一个大致的界定标准或范
大多与罕见病有关。全球销量前十位的生物药， 围，部分国家通过立法对罕见病进行了界定，部分
多以罕见病为突破口，几乎都是以孤儿药的身份 国家通过疾病目录、发病率和药品相结合的方法对
在欧美市场获批上市，并逐步拓展至多个罕见病 罕见病进行了界定，有力地推动了罕见病保障机制
和非罕见病适应证，为企业抢占市场提供了重要 的发展。我国也在积极推进罕见病定义和目录的
的窗口。艾昆纬（IQVIA）全球研究院统计，在过去 界定，国家卫生健康委等五部门于 2018 年出台了
的五年里，美国和欧盟每年批准上市的新药中有 《第一批罕见病目录》，包括了 121 种罕见病，首次通
超过半数的是孤儿药。建立罕见病保障机制，已 过目录的形式对部分罕见病进行了确认。学界也
