Page 164 - 南京医科大学学报自然科学版
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第40卷第6期41卷第3期
                                                                                                  第
                                                                                                   2021
               ·470 ·                            南 京    医 科 大 学 学         报                        2020年6月年3月

              包括血常规，尿、便常规，肝、肾、心功能，乙型肝炎                          降为［2.00（0，3.50）］次，P=0.039，下降 42.8%；AJBR
              5 项、丙型肝炎抗体、艾滋病抗体等检查。在随访结                          为［0（0，3.50）］次，P=0.260。预防 5 年后，ABR 降为
              束时复查以上项目。随访期间受试者均采用fLFⅧ                           ［2.50（0，7.25）］次，P=0.681，下降 28.6%；AJBR 为
             ［百特（中国）投资有限公司］进行标准剂量预防治                            ［1.00（0，3.25）］次，P=0.869。预防治疗 5 年后，30%
              疗，即静脉注射 25~40 U/kg、每周 2~3 次，持续至少                  （3 例）ABR 为 0 次，50%（5 例）AJBR 为 0 次。预防
              5 年以上。并采用改良 Nijmegen 法进行 FⅧ抑制物                    治疗后，1 例随访期间出现靶关节，1 例入组时有靶
              检测，FⅧ抑制物滴度≥0.6 BU/mL具有临床意义，定                      关节患者关节出血降为0次。
              义为阳性。于患儿入组前及入组后第1年、第2年、                                患儿标准剂量预防治疗期间FⅧ抑制物滴度检
              第5年进行FⅧ抑制物检测。此外，使用中文版加拿                           测均为阴性，无AE记录。随访期间血液学、病毒学

              大血友病结果⁃儿童生活评估问卷（Canadian haemo⁃                   检测均为阴性。
              philia outcomes ⁃ kids’life assessment tool，CHO ⁃      10 例均有居民医疗保险，其中 9 例享有南京市
              KLAT）和社会经济背景量表（socio⁃economic con⁃                城镇居民医疗保险（医保），1 例入组时为安徽省滁
              text，SEC）评估患儿 HRQoL。CHO⁃KLAT 量表目前                 州市城镇居民医疗保险，2015年该患儿户籍随父母
                       ［6］
              为2.0版本 ，其中文版在国内已完成信度及效度验                          转入南京市，后享有南京市城镇居民医疗保险。南
              证 ，在国内有良好的适用性。CHO⁃KLAT 量表分                        京市血友病患者享受门诊大病待遇，1 个年度内在
                ［7］
              为儿童自评量表及家长代理量表。7岁以下儿童采                            规定的定点医疗机构发生的病种专项门诊医疗费用，
              用家长代理量表评估，7 岁以上儿童完成儿童自评                           儿童医保支付比例为85%。2014—2018年，血友病A
              量表或家长代理量表进行评估。量表共35项问题，                           患者在规定的定点医疗机构发生的相应检查和替
              分为 8 个维度，分别为对生活的控制、对未来的理                          代治疗医疗费用，中间型、重型血友病的年度医保支
              解、对疾病的理解、躯体健康、与其他人或朋友的关                           付限额分别为10万元、36万元；2019年1月起，年度
              系、治疗、家庭、对血友病的感觉。满分100分，得分                         基金支付限额下调为 5 万元、10 万元。南京市慈善
              越高，生活质量越高。患儿在入组时、入组后第2年                           总会自2015年10月起对血友病患者给予药品费用
              和第5年均需完成生活质量测评。                                   15%的援助。安徽省滁州市城镇居民医疗保险为血
                  随访期间观察指标包括：①患儿预防治疗前后                          友病儿童支付 40%。基于以上医保及慈善政策，
              年出血次数（annualized bleeding rate，ABR）和年关            2014—2015 年，9 例南京市城镇居民医疗保险享有
              节出血次数（annualized joint bleeding rate，AJBR），       者自费均值约3.7万元，1例外省患者自费约6万元；
              比较按需治疗阶段及标准剂量预防治疗阶段的                              2015—2018 年，10 例自费均值约 3.9 万元，其中 5 例
              ABR、AJBR 降低的百分率，评估药物预防性治疗的                        重型患者达到 0 自费；2019 年度自费均值约 13 万
              疗效；②新的靶关节发生率；③预防治疗期间是否                            元，患者家庭经济负担明显增加。
              有 FⅧ抑制物产生，AE 及严重不良事件（severe ad⁃                        CHO⁃KLAT及SEC量表均分为儿童自评问卷和
              verse event，SAE）的发生率，AE 指研究期间与药品                  家长代理问卷（表1）。入组时10例均完成父母代理
              相关的任何不利和非预期发生的体征（如异常实验                            评估量表，4例完成儿童自评量表；随访第2年，10例
              室检查结果）、症状（如皮疹、疼痛、不适、发热、头晕                         均完成父母代理评估量表，4例完成儿童自评量表；
              等）、疾病（如腹膜炎、菌血症等）或死亡；④CHO⁃                         随访第5年，10例完成父母代理评估，5例完成儿童
              KLAT及SEC的分数改变。                                    自评量表。与基线数据相比，患者 CHO⁃KLAT父母
                  入组 10 例患儿均为男性，入组中位年龄 2 岁，                     代评估分数第2年提高7.62分（P 第2年=0.049），第 5 年
              最小1岁，最大14岁。重型血友病A患者6例，中间                          提高4.8分（P 第5年=0.132）；而患者CHO⁃KLAT自评量
              型4例。获得诊断月龄（13.6 ± 7.0）个月，首次出血月                    表随访分数与基线数据相比，差异无统计学意义
              龄（13.4 ± 6.4）个月。入组时3例有靶关节，其中2例                    （P 第 2 年=0.180，P 第 5 年=0.353）。患者 SEC量表自评及
              为重型；首次关节出血原因均为外伤。3 例有颅内                           父母代理评估随访期分数较基线分数有明显提高。
              出血史，其中 1 例为重型。1 例有血友病家族史，为                        其中患儿父母代评估分数第2年提高 19.06 分（P 第 2 年
              患者舅舅，其余9例均无家族史。                                   ＜0.001），第 5 年提高 16.15 分（P 第 5 年=0.026）；患者
                  受试者入组时 ABR 为［3.50（1.75，10.50）］次，              自评分数第2年提高23.44分（P 第2年=0.035），第5年提

              AJBR 为［0（0，3.00）］次。标准剂量预防2年后ABR                   高20.62分（P 第5年=0.136）。
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