Page 166 - 南京医科大学学报自然科学版

第
第40卷第6期41卷第3期
2021
·472 · 南 京 医 科 大 学 学 报 2020年6月年3月

质量评分。发达国家血友病的治疗基本采用长期 2014，20（6）：794-799
标准剂量或大剂量预防治疗方案，长期预防治疗是 ［8］ BRAY G L，GOMPERTS E D，COURTER S，et al. A mul⁃
改善血友病患者生活质量的一个关键因素。而沉 ticenter study of recombinant factor Ⅷ（recombinate）：
重的经济负担一直是众多血友病家庭需要面对的 safety，efficacy，and inhibitor risk in previously untreated
patients with hemophilia A. The Recombinate Study
问题。本组患儿前 4 年得益于居民医保的高额覆
Group［J］. Blood，1994，83（9）：2428-2435
盖，大大减少了预防治疗对血友病家庭的经济负
［9］ OLDENBURG J，ZIMMERMANN R，KATSAROU O，et
担。但 2019 年起新医保政策大幅下调血友病患者
al. Controlled，cross⁃sectional MRI evaluation of joint sta⁃
的报销额度，随访患者家庭均表示预防治疗成为血 tus in severe haemophilia A patients treated with prophy⁃
友病家庭沉重的经济负担。SEC量表的结果主要反 laxis vs. on demand［J］. Haemophilia，2015，21（2）：171-
映患者的社会和经济背景相关信息，提示经济负担 179
会影响患者的HRQoL。另一项队列研究表明血友病 ［10］ TANG L，WU R，SUN J，et al. Short⁃term low⁃dose secon⁃
患者的 HRQoL受血友病严重程度、ABR、身体活动限 dary prophylaxis for severe/moderate haemophilia A chil⁃
制、经济负担和治疗的影响，而预防治疗是改善患者 dren is beneficial to reduce bleed and improve daily activ⁃
ity，but there are obstacle in its execution：a multi⁃centre
预后的关键因素 。预防治疗虽不能逆转已经存在
［20］
pilot study in China［J］. Haemophilia，2013，19（1）：27-
的关节异常，但可以控制并减少出血频率，尽可能
34
地改善患者生活质量。
［11］KAVAKLI K，YANG R，RUSEN L，et al. Prophylaxis vs.
本文对 10 例中间型、重型血友病 A 随访 5 年的 on⁃demand treatment with BAY 81⁃8973，a full⁃length
前瞻性观察分析表明，rFⅧ标准剂量预防治疗中间 plasma protein⁃free recombinant factor Ⅷ product：results
型、重型血友病A，患儿ABR和AJBR较按需治疗期 from a randomized trial（LEOPOLD II）［J］. J Thromb Hae⁃
有下降趋势，药物安全性好，抑制物产生率低，预防 most，2015，13（3）：360-369
治疗期间患儿生活质量较按需治疗期有所提高。 ［12］ WANG X F，ZHAO Y Q，YANG R C，et al. The preva⁃
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