Page 130 - 南京医科大学学报自然科学版
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第44卷第3期
·420 · 南 京 医 科 大 学 学 报 2024年3月
JAK）抑制剂、CD123 抗体等在 CMML 中的应用，为 ［参考文献］
CMML的治疗带来新的希望。NRAS、KRAS、CBL等
［1］ FONTANA D，ELLI E M，PAGNI F，et al. Myelodysplas⁃
RAS通路基因突变的CMML细胞对GM⁃CSF抑制剂
tic syndromes/myeloproliferative overlap neoplasms and
具有高度敏感性，一项纳入15例难治CMML患者的
differential diagnosis in the WHO and ICC 2022 era：a fo⁃
多中心Ⅰ期临床试验表明，人源化的GM ⁃ CSF单克 cused review［J］. Cancers，2023，15（12）：3175
隆抗体Lenzilumab单药治疗后4例达临床获益，1例 ［2］ PATNAIK M M. How I diagnose and treat chronic myelo⁃
骨髓缓解，总累计缓解率达33.33% ［39］ 。JAK抑制剂 monocytic leukemia［J］. Haematologica，2022，107（7）：
也可能为 RAS 通路基因突变 CMML 患者带来潜在 1503-1517
获益，一项Ⅰ/Ⅱ期多中心临床试验验证了JAK抑制 ［3］ PATNAIK M M，TEFFERI A. Chronic myelomonocytic
leukemia：2022 update on diagnosis，risk stratification，
剂Ruxolitinib的安全性及有效性，50 例 CMML 患者
and management［J］. Am J Hematol，2022，97（3）：352-
临床总缓解率为 38%，脾肿大患者临床总缓解率
372
［40］
达 43% 。CD123在CMML患者中过表达，且与疾病
［4］ DUSSIAU C，DUPUY H，BIDET A，et al. Impact of muta⁃
进展相关，一项评估靶向 CD123 的抗体 Tagraxofusp
tional status and prognostic factors on survival in chronic
在 CMML 患者中安全性和有效性的Ⅱ期试验正在 myelomonocytic leukemia with systemic inflammation
进行中（NCT02268253），阶段性数据显示36例患者 and autoimmune disorders［J］. Hema Sphere，2023，7
中11%达骨髓完全缓解，基线脾肿大患者脾脏缓解 （3）：e847
［41］
率为42% 。然而，有临床反应患者等位基因突变 ［5］ BARCELLINI W，GIANNOTTA J A，FATTIZZO B. Auto⁃
负荷没有变化，提示Tagraxofusp 单药治疗无法改变 immune complications in hematologic neoplasms［J］. Can⁃
疾病进程，仍需探索有效药物联合策略。此外，其 cers，2021，13（7）：1532
［6］ MORENO B D，KJELLANDER M，BACKLUND E，et al.
他针对 CMML 的免疫调节和抗炎药物为治疗带来
Prognostic scoring systems and comorbidities in chronic
了新的选择，NLRP3 抑制剂和免疫检查点抑制剂
myelomonocytic leukaemia：a nationwide population ⁃
（如Nivolumab和Ipilimumab）正在进行临床试验，以
based study［J］. Br J Haematol，2021，192（3）：474-483
评估其安全性和有效性。NLRP3 抑制剂可抑制细
［7］ JACHIET V，MOULIS G，HADJADJ J，et al. Clinical spec⁃
胞因子 IL⁃1β的产生，进而减少炎症反应。而免疫 trum，outcome and management of immune thrombocyto⁃
检查点抑制剂则可刺激免疫系统攻击肿瘤细胞。 penia associated with myelodysplastic syndromes and
此外，GM⁃CSF 抑制剂、JAK 抑制剂也是多种 AID 的 chronic myelomonocytic leukemia［J］. Haematologica，
潜在靶标。JAK⁃STAT 通路信号转导的异常调节与 2021，106（5）：1414-1422
类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、银屑病/银屑病 ［8］ BARGE L，GOOCH M，HENDLE M，et al. Real world im⁃
plementation of flow cytometric monocyte subset partition⁃
关节炎、多发性硬化症、炎症性肠病和强直性脊柱
ing for distinguishing chronic myelomonocytic leukaemia
炎等多种AID有关。AID相关生物靶向治疗如英夫
from other causes of monocytosis［J］. Pathology，2023，55
利昔单抗、阿达木单抗等对 MDS 或 CMML 相关 AID
（6）：827-834
的治疗有效，但合并血细胞减少者无血液学反应 。
［31］
［9］ SONG X Q，ZHANG Y，ZHAO L J，et al. Analyzation of
目前仅针对CMML 的临床试验较少，靶向影响炎症 the peripheral blood mononuclear cells atlas and cell com⁃
的关键因子治疗可能同时具有抗肿瘤及改善炎症 munication of rheumatoid arthritis patients based on sin⁃
的作用，靶向药物对 CMML 合并 AID 的治疗效果仍 gle ⁃ cell RNA ⁃ seq［J］. J Immunol Res，2023，2023：
有待进一步研究。 6300633
［10］ VILLANUEVA ⁃ MARTIN G，ACOSTA ⁃ HERRERA M，
5 小 结 CARMONA E G，et al. Non ⁃ classical circulating mono⁃
cytes expressing high levels of microsomal prostaglandin
合并AID对CMML患者的预后及治疗具有重要
E2 synthase⁃1 tag an aberrant IFN⁃response in systemic
意义，需结合患者合并疾病评估预后，制定个性化
sclerosis［J］. J Autoimmun，2023，140：103097
治疗策略。随着靶向药物在 CMML 中的应用越来
［11］HAYDINGER C D，ASHANDER L M，TAN A C R，et al.
越广泛，靶向药物对 CMML 合并 AID 的治疗效果有 Intercellular adhesion molecule 1：more than a leukocyte
待进一步研究探索，仍需前瞻性研究证实相关人群 adhesion molecule［J］. Biology，2023，12（5）：743
的药物疗效。 ［12］ GIANCHECCHI E，ARENA A，FIERABRACCI A. Sialic
