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第46卷第6期 薛园园，张荣荣，田兆方，等. 基于性别分层构建儿童免疫性血小板减少症慢性化风险预测
2026年6月 模型［J］. 南京医科大学学报（自然科学版），2026，46（6）：854-863 ·855 ·

However，in the female model，absolute lymphocyte count，complement C3，platelet count on day 7 of treatment，and immunoglobulin G
were independent predictors of chronicity（P < 0.05），with a combined AUC of 0.902（95% CI：0.842-0.961）. The calibration curves
for both models were close to the ideal curve，and the clinical decision curves indicated a positive net clinical benefit within a threshold
probability range of 0.10-0.70. Conclusion：Predictive factors for chronicity in childhood ITP showed significant sex differences. The
sex⁃stratified prediction models demonstrated good predictive performance.
［Key words］ immune thrombocytopenia；child；sex stratification；chronicity；predictive factors
［J Nanjing Med Univ，2026，46（06）：854⁃863］

免疫性血小板减少症（immune thrombocytope⁃
1 对象和方法
nia，ITP）是一种异质性较强的获得性自身免疫性
出血性疾病，其病理特征为免疫介导的血小板破 1.1 对象
坏增加和生成不足，且需排除其他继发性血小板 回顾性连续纳入2019年1月1日—2023年1月
［1］
减少因素 。多数患儿病程呈良性自限性，但10%~ 1 日，在南京医科大学附属淮安第一医院儿科首次
20%可发展为慢性 ITP（chronic immune thrombocyto⁃ 确诊为ITP的224例患儿作为研究对象。纳入标准：
［2-4］
penia，CITP），亦有研究报道该比例可达 28% 。 ①首次确诊且符合《中国儿童原发免疫性血小板减
CITP 患儿不仅面临反复出血和治疗相关不良反应 少症诊断与治疗改编指南（2021年版）》 的诊断标
［14］
的风险，还可能增加心理负担，生活质量下降，影 准；② 无 ITP 治疗史；③ <18 周岁；④能够通过血液
响其身心健康发展；同时，长期的疾病状态与治疗 病专病门诊、电话或微信群保持规律随访至少 1 年
负担也给家庭带来持续压力，增加医疗资源的消 （随访时间：确诊后 1 周、1 个月、3 个月、12 个月）。
耗 ［4-5］ 。因此，早期识别 CITP 风险因素，有助于临 排除标准：①患有先天性免疫缺陷病或遗传性血小
床医生制定个体化治疗策略，避免对可能自发缓 板减少症；②由药物、感染或其他自身免疫性疾病
解患儿的过度干预，并对高风险患儿实现早期有 等明确原因导致的继发性血小板减少；③未能遵从
效管理。 随访计划。本研究获得南京医科大学附属淮安第一
值得注意的是，性别对儿童 ITP 预后的影响仍 医院伦理委员会批准（伦理号：KY⁃2023⁃079⁃01）。已
存在争议。部分研究表明女性是慢性化的危险因 获得所有患者的法定监护人签署的知情同意书。
素 ［6-7］ ，而其他研究认为性别与预后无关 。ITP 的 1.2 方法
［8］
发病机制涉及免疫耐受破坏，这不仅表现为辅助性 1.2.1 研究资料及分组
T 细胞（helper T cell，Th，包括 Th1、Th17）比例增高、 本研究收集了符合所有纳入标准的 ITP 患儿
促炎功能亢进，促进自身抗体产生和血小板破坏， 在首次确诊时的临床资料，具体包括：性别、年龄、
还与调节性T细胞数量减少及免疫抑制功能受损相 血小板（platelet，PLT）计数、中性粒细胞绝对计数
关，最终导致自身免疫反应失控 ［9-12］ 。此外，免疫反 （absolute neutrophil count，ANC）、淋巴细胞绝对计数
应存在性别二态性：女性通常表现出更强的体液免 （absolute lymphocyte count，ALC）、全身免疫炎症指
疫（如浆细胞增多）和促炎活性（如淋巴细胞增殖、 数（systemic immune⁃inflammation index，SII）（SII=中
活化及促炎性细胞因子分泌增加）；而男性则往往 性粒细胞计数×血小板计数/淋巴细胞计数）、中性粒
具有更丰富的调节性免疫细胞亚群 ［13］ 。这些性别 细胞与淋巴细胞比值（neutrophil⁃to⁃lymphocyte ratio，
相关的免疫学机制及临床研究中的差异为ITP的性 NLR）、乳酸脱氢酶（lactate dehydrogenase，LDH）、补
别分层分析提供了依据。然而，目前针对儿童慢性 体 C3、补体 C4、免疫球蛋白 A（immunoglobulin A，
化的性别特异性预测模型开发不足不利于个性化 IgA）、免疫球蛋白 G（immunoglobulin G，IgG）、免疫
风险评估。 球蛋白 M（immunoglobulin M，IgM）水平、近期感染
因此，本研究旨在分析患儿的临床特征与转归 （1~4周）、出血分级，以及治疗1周后的血小板计数
在性别间的差异，并通过性别分层，识别不同性别 （d7⁃PLT）。根据指南定义对患儿首次确诊时出血
群体慢性化的独立预测因素，以期优化现有风险分 程度进行分级 ［14］ 。患儿入组后按照指南建议予泼
层模型，为临床的个体化管理提供决策依据。 尼松2 mg/（kg·d）（最大剂量为 60 mg/d），持续2周；