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南京医科大学学报（自然科学版） 第42卷第11期
·1578 · Journal of Nanjing Medical University（Natural Sciences） 2022年11月

·临床研究·

含去甲基化药物方案治疗中高危骨髓增生异常综合征/骨髓增

殖性肿瘤29例疗效观察

曹 蓝，江兆清，刘文洁，孙 倩，李建勇，钱思轩，洪 鸣 *
南京医科大学第一附属医院血液科，江苏 南京 210029

［摘 要］ 目的：探讨含去甲基化药物（hypomethylating agent，HMA）方案治疗中高危骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤
（myelodysplastic/myeloproliferative neoplasms，MDS/MPN）患者的临床疗效及安全性。方法：对 2012 年 11 月—2022 年 1 月在南
京医科大学第一附属医院血液科接受含HMA方案治疗的29例中高危MDS/MPN患者进行回顾性分析，按治疗方案分为单用
HMA组和地西他滨（decitabine，DAC）联合小剂量化疗（D⁃CAG）组，比较两组患者的临床缓解率、中位总生存期（overall survival，OS）
及无白血病生存期（leukemia⁃free survival，LFS）。结果：29例MDS/MPN 患者中男22例，女7例，中位年龄66岁。单用HMA组
16例，D⁃CAG组13例，两组患者临床特征差异无统计学意义（P > 0.05）。两组患者临床有效率差异无统计学意义（P > 0.05）。
生存分析结果显示D⁃CAG组患者中位OS较单用HMA组明显延长（26.3个月vs. 13.5个月，P=0.009 5），且与单用HMA组患者
相比，D⁃CAG组患者有较长的中位LFS（24.2个月vs. 8.7个月，P=0.045 5）。单因素分析发现初诊时血红蛋白（≥70 g/L vs. <70 g/L）
和治疗方案是OS的影响因素；多因素分析结果表明仅有治疗方案是影响患者OS的独立预后因素。两组患者主要不良反应为
3~4级骨髓抑制、肺部感染、发热（未查明感染灶）。与单用HMA方案相比，D⁃CAG组更容易发生3~4级骨髓抑制，但并未增加
患者感染的风险。结论：D⁃CAG方案应用于MDS/MPN患者安全有效，并可能带来生存获益，这将为临床治疗提供参考。
［关键词］ 去甲基化药物；CAG；骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤；有效性；安全性
［中图分类号］ R551.3 ［文献标志码］ A ［文章编号］ 1007⁃4368（2022）11⁃1578⁃06
doi：10.7655/NYDXBNS20221112

骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（myelo⁃ 型 MDS/MPN（myelodysplastic/myeloproliferative neo⁃
dysplastic/myeloproliferative neoplasms，MDS/MPN）是 plasms⁃unclassifiable，MDS/MPN⁃U）5 个亚型 。目
［2］
一组罕见的血液系统恶性肿瘤，兼具MDS和MPN的 前该类疾病尚无标准治疗方案，大多数药物仅在
特征，通常发生于老年人，具有显著的形态学、细胞遗 CMML 患者中研究 ［3-4］ 。去甲基化药物（hypomethy⁃
传学、分子学和临床异质性，以及向急性髓系白血病 lating agent，HMA）被广泛用于 CMML 患者，是目前
［1］
（acute myeloid leukemia，AML）转化的固有风险 。 唯一被美国食品和药物管理局（food and drug admin⁃
根据世界卫生组织（world health organization，WHO） istration，FDA）批准用于 CMML 患者的药物，此外，
2016年修订的MDS/MPN分类，本组疾病包括慢性粒 研究报道 HMA 在 MDS/MPN⁃U 和 aCML 患者中也表
单核细胞白血病（chronic myelomonocytic leukemia， 现出一定的临床疗效 。HMA 的主要作用是通过
［5］
CMML）、不典型慢性髓系白血病（atypical chronic 表观遗传机制恢复造血功能，但并不能改变疾病的自
［6］
myeloid leukemia，aCML）、幼年型粒单核细胞白血病 然进程，因此大多数患者最终病情复发或恶化 。异
（juvenile myelomonocytic leukemia，JMML）、MDS/MPN 基因造血干细胞移植（allogeneic hematopoietic stem
伴 环 形 铁 粒 幼 红 细 胞 及 血 小 板 增 多（myelodys⁃ cell transplantation，allo⁃HSCT）目前仍是唯一具有治
plastic/myeloproliferative neoplasms with ringedsidero⁃ 愈可能的治疗手段，但患者年龄普遍偏大、合并症
blasts and thrombocytosis，MDS/MPN⁃RS⁃T）及不能分 多、移植相关并发症发病率和死亡率以及疾病复发
风险限制了其应用。最近以 HMA 为基础的联合治
疗方案在CMML患者中已显示出初步疗效 ［7-8］ ，本研
［基金项目］ 国家自然科学基金（81100352）
究回顾性分析含HMA方案治疗MDS/MPN患者的临
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通信作者（Corresponding author），E⁃mail：minniehm122@163.
com 床疗效及安全性。