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第42卷第11期 曹 蓝，江兆清，刘文洁，等. 含去甲基化药物方案治疗中高危骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性
2022年11月 肿瘤29例疗效观察［J］. 南京医科大学学报（自然科学版），2022，42（11）：1578-1582，1587 ·1579 ·

方案患者 13 例，DAC 15 mg/（m ·d），第 1~5 天；阿柔
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1 对象和方法
比星 8 mg/（m ·d），第 3~6 天；阿糖胞苷（cytarabine，
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1.1 对象 Ara⁃C）10 mg/（m ·d），皮下注射，每12 h 1次，第3~9天；
回顾性分析南京医科大学第一附属医院血液 G⁃CSF 300 μg/d，皮下注射，白细胞计数（white blood
［9］
科 2012年11月—2022年1月予含HMA方案治疗的 cell，WBC）>20×10 个/L时停用 。
9
29例初诊MDS/MPN患者。诊断依据WHO 2016年造 符合移植适应证的患者予以 allo⁃HSCT。单用
血和淋巴组织肿瘤分类标准，其中CMML 23例，aCML HMA 患者若疾病进展，采用D⁃CAG 方案继续治疗，
4 例，MDS/MPN⁃U 1 例。因大部分患者缺乏初诊时 D⁃CAG 方案治疗患者若疾病进展采用IA［伊达比星
的基因突变检测结果，因此根据CMML 诊断与治疗 10~12 mg/（m ·d），第1~3天+Ara⁃C 100 mg/（m ·d），第
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中国指南（2021年版），危险分层采用CMML特异性 1~7天］、HA［高三尖杉酯碱2 mg/（m ·d），第1~7天+
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预后积分系统（CMML specific prognostic scoring sys⁃ Ara⁃C 100 mg/（m ·d），第1~7天］等方案治疗。
tem，CPSS）进行评估。中危⁃1型9例，中危⁃2型17例， 1.2.2 疗效评估
高危3例。经评估，患者均有治疗指征，如严重的血 疗效评估根据 2015MDS/MPN 标准进行评估。
细胞减少、明显骨髓增殖迹象（如白细胞升高、有症 MDS/MPN 标准分为完全缓解（complete response，
状的脾大）、骨髓原始细胞≥5%等，根据医生的治疗 CR）、细胞遗传学缓解、部分缓解（partial remission，
建议，16 例患者接受单用 HMA 治疗［地西他滨 PR）、骨 髓 完 全 缓 解（optimal marrow response，
（decitabine，DAC）12 例，阿扎胞苷 4 例］，13 例患者 OMR）、骨 髓 部 分 缓 解（partial marrow response，
接受DAC联合小剂量化疗（D⁃CAG）治疗，两组患者 PMR）、临床获益（clinical benefit，CB）、疾病进展
初诊时的临床特征差异均无统计学意义（表1）。本 （progression disease，PD）。本研究中，不包含于上述
研究经医院伦理委员会批准，所有患者知情同意。 标准的疾病状态定义为疾病稳定（stable disease，
1.2 方案 SD）。客观缓解率（objective response rate，ORR）定
1.2.1 治疗方案 义为 CR、PR、OMR、PMR 与 CB 之和。由于回顾性
单用HMA方案患者16例，DAC 20 mg/（m ·d），第 资料的限制，本研究未评估患者MPN相关体质性症
2
2 状及脾肿大缓解情况。
1~5 天；阿扎胞苷 75 mg/（m ·d），第 1~7 天。D⁃CAG
表1 29例MDS/MPN患者的临床特征
临床特征 单用HMA组（n=16） D⁃CAG组（n=13） P值
年龄［岁，M（Min~Max）］ 068.5（51~84）0 00.65（22~73） 0.065
性别［n（%）］ 0.410
男 00.11（68.8） 00.11（84.6）
女 000.5（31.2） 00.02（15.4）
白细胞［×10 个/L，M（Min~Max）］ 00.18（3.1~101.6） 00.14（2.7~151.2） 0.456
9
血红蛋白［g/L，M（Min~Max）］ 080.5（40.0~130.0） 084.0（49.0~124.0） 0.629
血小板［×10 个/L，M（Min~Max）］ 0.081（5~470） 00.42（5~273） 0.292
9
乳酸脱氢酶［U/L，M（Min~Max）］ 272.5（135.0~654.0） 310.0（150.0~1 261.0） 0.335
骨髓原始细胞［%，M（Min~Max）］ 007.0（0~19.6） 004.8（1.6~17.6） 0.645
外周血原始细胞［%，M（Min~Max）］ 000.5（1.0~18.0）0 001.0（0~19.0） 0.461
脾肿大［n（％）］ 000.4（25.0）. 000.4（30.8） 0.691
染色体核型异常［n（％）］ 000.6（37.5） 000.8（61.5） 0.272
诊断［n（％）］ 0.596
CMML 00.13（81.2） 00.11（84.6）
aCML或MDS/MPN⁃U 000.3（18.8） 000.2（15.4）
CPSS评分［n（％）］ 0.454
中危⁃1 000.6（37.5） 000.3（23.1）
中危⁃2/高危 00.10（62.5） 00.10（76.9）
治疗周期［个，M（Min~Max）］ 000.2（1~10） 000.2（1~7） 0.694